ה- FDA מאשר סוג חדש של טיפול לוקמיה

מינהל המזון והתרופות אישר סוג חדש של טיפול בסרטן במה שהוא כינה “פעולה היסטורית”.

הטיפול החדש הוא ההסמכה הראשונה של ארה”ב לטיפול בטיפול גנטי, והיצרן שלה מבטיח כמה אפשרויות תמחור חסרות תקדים – כולל הצעתו בחינם אם הוא אינו פועל במהירות.

אבל עבור אלה שזה עוזר, הטיפול החדש, שנקרא קימרייה, מגיע עם תג מחיר ענק: 475,000 $ לכל טיפול.

נוברטיס, יצרנית שלה, חושבת שזה יהיה לרפא את רוב החולים עם טיפול אחד. במשפט קטן מאוד, 83% מהילדים שקיבלו את הטיפול נכנסו להפוגה בתוך שלושה חודשים.

זוהי גישה הנקראת CAR-T, קצר עבור קולטן אנטיגן קולטן T- תא טיפול. זה אושר עבור סוג מסוים מאוד של סרטן בקבוצה ספציפית של חולים – B- תאי לוקמיה לימפובלסטית חריפה (ALL) בחולים מתחת לגיל 25 אשר לא נעזרו טיפולים אחרים או שחזרו. זה יכול גם להיות יעיל עם סוגים אחרים של סרטן.

ה new leukemia drug reprograms a patient’s own cells to attack the deadly cancer, possibly in a single treatment.
התרופה החדשה לוקמיה מתכנתת תאים של המטופל עצמו כדי לתקוף את הסרטן הקטלני, אולי בטיפול אחד.

“אנחנו נכנסים לגבול חדש בחדשנות רפואית עם היכולת לתכנת מחדש תאים של המטופל עצמו כדי לתקוף סרטן קטלני”, אמר הנציב של ה- FDA ד”ר סקוט גוטליב. “טכנולוגיות חדשות כגון גן ותראפי תאים מחזיקים את הפוטנציאל להפוך את הרפואה וליצור נקודת גוון ביכולתנו לטפל ואפילו לרפא מחלות רבות בלתי נסבלות”.

הטיפול מורכב ומסוכן. תאים חיסוניים הנקראים תאי T נלקחים מכל חולה, משתנים גנטית כדי למקד את תאי הדם, ולאחר מכן reinfused בחזרה למטופל.

“מעולם לא ראינו דבר כזה קודם לכן, ואני מאמין שהטיפול הזה עשוי להפוך לסטנדרט החדש של טיפול באוכלוסיית החולים”, אמר ד”ר סטפן גרופ, מנהל תוכנית אימונותרפיה של הסרטן בבית החולים לילדים של פילדלפיה (CHOP).

“ALL הוא סרטן של מוח העצם והדם, שבו הגוף עושה לימפוציטים לא נורמליים. המחלה מתפתחת במהירות והיא סרטן השד הנפוץ ביותר בארה”ב “, אמר ה- FDA.

“ה- FDA דורש כי בתי חולים ומרפאות הקשורות להם כי להפקיע Kymriah להיות מאושר במיוחד”, הוסיף. וזה ידרוש נוברטיס לעקוב בזהירות כדי לשים לב לתגובות רעות לטיפול.

המכון הלאומי לסרטן מעריך כי 3,100 אנשים בגילאי 20 ומעלה מאובחנים עם ALL מדי שנה.

לדברי נוברטיס, היא ביצעה עסקה עם המרכז הרפואי של Medicare ו- Medicaid Services, שהיא לא תחייב עבור מטופלים שלא הגיבו בחודש הראשון.

משלמי המסים עזר

קבוצות תמיכה בחולים התלוננו.

“למרות ההחלטה של ​​נוברטיס לקבוע מחיר ב 475,000 $ לכל טיפול ניתן לראות על ידי כמה כמו איפוק, אנו מאמינים שזה מוגזם. נוברטיס לא צריכה לקבל קרדיט על הבאת סם של 475 אלף דולר לשוק וטענה שהם יכלו לחייב אנשים הרבה יותר “, אמר דייוויד מיטשל, מייסד ונשיא מטופלים לתרופות במחיר סביר.

אמריקאי taxpayers invested over $200 million in CAR-T’s discovery.
משלמי המסים האמריקנים השקיעו יותר מ -200 מיליון דולר בתגלית של קר-טי.

“אבל בואו נזכור, משלמי המסים האמריקאים השקיעו מעל 200 מיליון דולר בתגלית של CAR-T. נכון להיום, נוברטיס לא הכירה בחשיבות ההשקעה של משלם המסים, והחברה סירבה לפרט את ההשקעה שלה “.

כמה מומחים ציינו כי השתלת תאי גזע של מח עצם, טיפול לוקמיה שכיח, יכולה לעלות לפחות כך וגישה זו עשויה בסופו של דבר להיות תחליף.