एफडीए ने ‘ऐतिहासिक’ नए प्रकार के ल्यूकेमिया उपचार को मंजूरी दे दी है

खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने एक नए प्रकार के कैंसर उपचार को मंजूरी दे दी है जिसे इसे “ऐतिहासिक कार्रवाई” कहा जाता है।.

नया उपचार अनुवांशिक संशोधन के लिए उपचार की पहली अमेरिकी स्वीकृति है, और इसके निर्माता कुछ अभूतपूर्व मूल्य निर्धारण विकल्पों का वादा करता है- अगर इसे जल्दी से काम नहीं करता है तो इसे मुफ्त में पेश करना.

लेकिन उन लोगों के लिए यह मदद करता है, किमियाह नामक नया उपचार, एक विशाल मूल्य टैग के साथ आता है: प्रति उपचार $ 475,000.

नोवार्टिस, इसकी निर्माता, सोचती है कि यह एक ही उपचार के साथ ज्यादातर मरीजों को ठीक करेगी। एक बहुत ही छोटे परीक्षण में, इलाज के 83 प्रतिशत बच्चे तीन महीने के भीतर छूट में गए.

यह सीआर-टी नामक एक दृष्टिकोण है, जो चिमेरिक एंटीजन रिसेप्टर टी-सेल थेरेपी के लिए छोटा है। यह 25 साल से कम उम्र के मरीजों में बी-सेल तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया (सभी) रोगियों के एक विशिष्ट समूह में कैंसर के एक बहुत ही विशिष्ट प्रकार के कैंसर के लिए अनुमोदित है, जिन्हें अन्य उपचारों से मदद नहीं मिली है या जो रुक गए हैं। यह अन्य प्रकार के कैंसर के साथ भी प्रभावी हो सकता है.

एफडीए आयुक्त डॉ स्कॉट गॉटलिब ने कहा, “हम एक घातक कैंसर पर हमला करने के लिए एक रोगी की कोशिकाओं को पुन: प्रोग्राम करने की क्षमता के साथ चिकित्सा नवाचार में एक नई सीमा में प्रवेश कर रहे हैं।” “जीन और सेल थेरेपी जैसी नई प्रौद्योगिकियों में दवा को बदलने की क्षमता है और कई अवांछित बीमारियों का इलाज करने और यहां तक ​​कि इलाज करने की हमारी क्षमता में एक अंतर बिंदु बनाते हैं।”

उपचार जटिल है और खतरनाक हो सकता है। टी-कोशिकाओं नामक प्रतिरक्षा कोशिकाओं को प्रत्येक रोगी से लिया जाता है, आनुवांशिक रूप से ल्यूकेमिया कोशिकाओं को लक्षित करने के लिए परिवर्तित किया जाता है, और फिर रोगी में वापस फिर से बदल दिया जाता है.

फिलाडेल्फिया के बच्चों के अस्पताल (सीएओपी) में कैंसर इम्यूनोथेरेपी फ्रंटियर कार्यक्रम के निदेशक डॉ स्टीफन ग्रुप ने कहा, “हमने पहले कभी ऐसा कुछ नहीं देखा है और मुझे विश्वास है कि यह रोगी इस रोगी की आबादी के लिए देखभाल का नया मानक बन सकती है।”.

“सभी अस्थि मज्जा और खून का कैंसर है, जिसमें शरीर असामान्य लिम्फोसाइट्स बनाता है। एफडीए ने कहा, यह बीमारी तेजी से बढ़ती है और यू.एस. में सबसे आम बचपन का कैंसर है.

“एफडीए को अस्पतालों और उनके संबंधित क्लीनिकों की आवश्यकता होती है जो कि किमियाह को बांटते हैं, विशेष रूप से प्रमाणित होते हैं।” और उपचार के लिए बुरी प्रतिक्रियाओं को ध्यान में रखकर नोवार्टिस को ध्यान से पालन करने की आवश्यकता होगी.

नेशनल कैंसर इंस्टीट्यूट का अनुमान है कि हर साल 3,100 लोग 20 और छोटे का निदान करते हैं.

नोवार्टिस ने कहा कि उसने फेडरल सरकार के सेंटर फॉर मेडिकेयर और मेडिकेड सर्विसेज के साथ सौदा किया है कि यह उन मरीजों के लिए चार्ज नहीं करेगा जिन्होंने पहले महीने में जवाब नहीं दिया.

करदाताओं ने मदद की

रोगी वकालत समूहों ने शिकायत की.

“नोवार्टिस के प्रति उपचार $ 475,000 पर मूल्य निर्धारित करने का निर्णय कुछ लोगों द्वारा संयम के रूप में देखा जा सकता है, हमें विश्वास है कि यह अत्यधिक है। नोवार्टिस को 475,000 डॉलर की दवा बाजार में लाने के लिए क्रेडिट नहीं मिलना चाहिए और दावा करना चाहिए कि वे लोगों को बहुत अधिक शुल्क ले सकते हैं, “सस्ती दवाओं के लिए मरीजों के संस्थापक और राष्ट्रपति डेविड मिशेल ने कहा.

“लेकिन याद रखें, अमेरिकी करदाताओं ने कार-टी की खोज में $ 200 मिलियन से अधिक का निवेश किया था। आज तक, नोवार्टिस ने करदाताओं के निवेश के महत्व को स्वीकार नहीं किया है, और कंपनी ने अपने निवेश का विस्तार करने से इनकार कर दिया है। “

कुछ विशेषज्ञों ने नोट किया कि एक अस्थि मज्जा स्टेम कोशिका प्रत्यारोपण, एक आम ल्यूकेमिया उपचार, कम से कम इतना खर्च कर सकता है और यह दृष्टिकोण अंततः एक प्रतिस्थापन हो सकता है.