FDA odobrava ‘povijesnu’ novu vrstu liječenja leukemije

Uprava za hranu i lijekove odobrila je novu vrstu liječenja raka u onome što je nazvala “povijesnom akcijom”.

Novi tretman je prvo odobrenje SAD-a za liječenje genetske izmjene, a njezin proizvođač obećava neke neprecizne opcije određivanja cijena – uključujući besplatnu ponudu ako ne radi brzo.

Ali za one koje pomaže, novi tretman, nazvan Kymriah, dolazi s ogromnom cijenom: 475.000 dolara po tretmanu.

Novartis, njegov proizvođač, misli da će liječiti većinu pacijenata s jednim tretmanom. U vrlo malom pokusu, 83 posto djece koja su imali tretman otišlo je u remisiju u roku od tri mjeseca.

To je pristup koji se zove CAR-T, kratak za terapiju T-stanica receptora kimera. Odobrena je za vrlo specifičnu vrstu raka u određenoj skupini bolesnika – akutnu limfoblastičnu leukemiju B-stanica (ALL) u bolesnika mlađih od 25 godina, koji nisu pomogli drugim tretmanima ili koji su se recidiviraju. Također može biti učinkovito s drugim vrstama raka.

 new leukemia drug reprograms a patient’s own cells to attack the deadly cancer, possibly in a single treatment.
Novi lijek za leukemiju reprogramira pacijentove stanice da napadnu smrtonosni rak, eventualno u jednom tretmanu.

“Mi ulazimo u novu granicu u medicinskoj inovaciji s mogućnošću reprogramiranja pacijentovih stanica za napad na smrtonosni rak”, rekao je povjerenik FDA dr. Scott Gottlieb. “Nove tehnologije kao što su genska i stanična terapija potiču mogućnost transformacije medicine i stvaraju infleksirajuću točku u našoj sposobnosti liječenja i čak liječenja mnogih nerazumljivih bolesti.”

Liječenje je složeno i može biti opasno. Imunološke stanice zvane T-stanice uzete su iz svakog pacijenta, genetski promijenjene da bi ciljale stanice leukemije, a potom ponovno inficirane pacijentu.

“Nikada prije nismo vidjeli ovakve stvari i vjerujem da bi ova terapija mogla postati novi standard skrbi za ovu pacijenticu”, izjavio je dr. Stephan Grupp, ravnatelj Frontier programa za opstanak raka dojke u Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP).

“SVE je rak koštane srži i krvi, u kojem tijelo čini abnormalne limfocite. Bolest napreduje brzo i najčešći je rak djeteta u SAD-u “, rekla je FDA.

“FDA zahtijeva da bolnice i njihove povezane klinike koje daju Kymriah biti posebno certificirane”, dodala je. I to će zahtijevati da Novartis pažljivo prati kako bi se uzela u obzir loše reakcije na liječenje.

Nacionalni institut za karcele procjenjuje da se 3.100 osoba s 20 i mlađih dijagnosticira svake godine svake godine.

Novartis je kazao kako je sklopio ugovor s Centrom za Medicare i Medicaid Services savezne vlade da neće naplatiti za pacijente koji nisu odgovorili u prvom mjesecu.

Porezni obveznici su pomogli

Žalili su se skupine za zastupanje pacijenata.

“Iako je Novartisova odluka o određivanju cijena na 475.000 dolara po tretmanu nekima kao ograničenje, smatramo da je prekomjerna. Novartis ne bi trebao dobiti kredit za dovođenje 475.000 dolara lijek na tržište i tvrdeći da su mogli naplatiti ljude puno više “, rekao je David Mitchell, osnivač i predsjednik pacijenata za priuštivu droge.

američki taxpayers invested over $200 million in CAR-T’s discovery.
Američki porezni obveznici uložili su preko 200 milijuna dolara u CAR-Tovo otkriće.

“Ali zapamtite, američki porezni obveznici uložili su preko 200 milijuna dolara u CAR-Tovo otkriće. Do danas, Novartis nije priznao značaj ulaganja poreznih obveznika, a tvrtka je odbilovila detalje o vlastitoj investiciji. “

Neki stručnjaci primijetili su da transplantacija matičnih stanica koštane srži, uobičajeni tretman leukemije, može barem toliko koštati i taj pristup može konačno biti zamjena.